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매년 4월 열리는 미국암연구학회(AACR)가 한 달 앞으로 다가왔다. AACR은 전통적으로 전임상과 초기 임상 연구가 주로 공개되는 학회로, 후기 임상 결과가 중심이 되는 미국임상종양학회(ASCO)나 유럽종양학회(ESMO)보다 상대적으로 주목도가 낮은 편이었다. 다만 올해는 분위기가 조금 다르다. 국내 바이오 기업들이 환자 대상 초기 임상 결과를 공개할 예정이기 때문이다.
Thank you for reading this post, don’t forget to subscribe!미래에셋증권에 따르면 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에고에서 열리는 AACR에는 HLB이노베이션, 알지노믹스, 유한양행·오스코텍(존슨앤존슨), 한미약품, 에이비엘바이오, 동아에스티, 리가켐바이오, 앱클론, 삼성바이오에피스, 종근당 등이 참여한다. 이 가운데 시장의 관심이 집중되는 곳은 구두 세션에서 환자 대상 임상 결과를 발표하는 HLB이노베이션과 알지노믹스다.
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왜 AACR 2026이 다르게 보이나
이번 AACR의 핵심은 단순히 “초기 연구가 발표된다”는 점이 아니다. 실제 환자에게 투여된 뒤 확보한 데이터가 나온다는 점이다. 특히 초기 임상에서 가장 먼저 주목받는 지표는 안전성과 객관적 반응률(ORR)이다. 객관적 반응률은 치료 후 종양 크기가 실제로 줄어든 환자의 비율을 의미한다.
즉 이번 AACR은 전임상 개념 설명에 그치지 않고, 플랫폼 기술이 실제 사람에게서 작동하는지 확인하는 무대라는 점에서 의미가 크다. 이런 이유로 HLB이노베이션과 알지노믹스의 발표가 특히 주목받고 있다.
HLB이노베이션, 고형암 CAR-T 가능성 확인할까
HLB이노베이션은 자회사 베리스모(Verismo Therapeutics)의 CAR-T 치료제 ‘SynKIR-110’의 고형암 대상 초기 임상 데이터를 공개할 예정이다. 현재는 용량 증량 단계로, 안전성과 초기 유효성 확인이 핵심이다.
SynKIR-110은 특정 암세포 표면에 과잉 발현된 메소텔린(Mesothelin)을 표적으로 암세포 사멸을 유도하는 CAR-T 치료제다. CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 T세포를 분리한 뒤 암세포를 인식할 수 있도록 유전자 조작하고, 이를 다시 체내에 투여해 암세포를 공격하도록 만드는 방식이다.
CAR-T는 이미 혈액암 분야에서 상업화에 성공한 치료 방식이다. 하지만 고형암에서는 사정이 달랐다. 면역억제적 종양 미세환경(TME), 제한적인 종양 침투, 항원 이질성, T세포 지속성 저하 등 복합적인 장벽 때문에 의미 있는 성과를 내지 못했다. 메소텔린 표적 CAR-T 역시 지금까지 고형암에서 뚜렷한 임상적 성공을 보여주지 못했다.
이 때문에 SynKIR-110의 이번 데이터는 단순한 임상 1상 결과 이상의 의미를 가진다. 만약 안전성과 함께 유효성 신호가 확인된다면, 고형암 CAR-T의 가능성을 보여주는 의미 있는 초기 임상 결과로 평가될 수 있다. 미래에셋증권은 SynKIR-110이 T세포의 기능적 생존 기간을 연장하고, 고형암 미세환경에서도 항종양 활성을 유지할 가능성이 있다고 봤다.
알지노믹스, RNA 리라이팅 플랫폼의 첫 임상 시험대
알지노믹스는 RNA 치환효소 플랫폼 기반 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 간세포암 대상 임상 1b/2a상 중간 결과를 발표할 예정이다. 핵심은 현행 표준치료제인 아테졸리주맙+베바시주맙 병용요법과 비교해 경쟁력 있는 객관적 반응률을 보여줄 수 있느냐다.
RZ-001은 기존 RNA 치료제와 접근 방식이 다르다. 일반적인 RNA 치료제는 특정 RNA의 발현을 억제하는 데 초점을 맞추지만, RZ-001은 암세포에서 과발현되는 hTERT RNA를 절단한 뒤 자살유전자 HSV-TK를 해당 위치에 치환·삽입하는 방식으로 설계됐다. 쉽게 말하면 단순히 RNA를 줄이는 것이 아니라, RNA를 바꿔 암세포가 스스로 죽도록 유도하는 구조다.
여기서 중요한 표적이 hTERT다. hTERT는 전체 암종의 80% 이상에서 발현되는 범암종 표적으로 알려져 있다. 따라서 간세포암에서 임상적 유효성이 확인될 경우, 향후 다른 암종으로 적응증을 넓힐 수 있는 확장성도 기대할 수 있다.
또 하나 주목할 부분은 선택성이다. RZ-001은 hTERT가 발현되는 암세포에서만 자살유전자가 작동하도록 설계돼 있어, 암세포를 선택적으로 사멸시키는 구조를 목표로 한다. 이 때문에 이번 임상 결과는 RNA 치환효소 기술이 실제 임상 환경에서 안전성과 유효성을 동시에 입증하는 첫 사례가 될 수 있다는 평가가 나온다.
객관적 반응률(ORR)이 왜 중요할까
이번 AACR에서 HLB이노베이션과 알지노믹스를 해석할 때 핵심적으로 봐야 할 지표 중 하나가 객관적 반응률이다. 객관적 반응률은 종양이 완전히 사라진 완전관해(CR)와 일정 기준 이상 줄어든 부분관해(PR)를 합한 비율이다. 쉽게 말해 “이 치료가 실제로 종양을 줄였는가”를 가장 빠르게 보여주는 지표다.
초기 임상 단계에서는 전체생존기간(OS)이나 무진행생존기간(PFS)보다 ORR이 먼저 주목받는 경우가 많다. HLB이노베이션의 SynKIR-110은 고형암에서 CAR-T가 의미 있는 효능을 낼 수 있는지 가늠하는 지표로, 알지노믹스의 RZ-001은 기존 표준치료 대비 경쟁력 있는 효능을 보여줄 수 있는지 판단하는 기준으로 ORR이 중요하다.
AACR 국내 바이오 관전 포인트
이번 AACR에서 국내 바이오 기업 가운데 가장 큰 주목을 받는 곳은 HLB이노베이션과 알지노믹스다. HLB이노베이션은 고형암 CAR-T의 가능성을, 알지노믹스는 RNA 리라이팅 기반 치료의 임상적 타당성을 시험대에 올린다. 두 기업 모두 단순한 전임상 발표가 아니라 실제 환자 데이터에 기반한 초기 임상 결과를 내놓는다는 점에서 의미가 크다.
결국 시장의 관심은 명확하다. HLB이노베이션은 고형암에서도 CAR-T가 통할 수 있는지, 알지노믹스는 RNA 치환 기술이 실제 치료제로 작동할 수 있는지를 보여줘야 한다. 이번 AACR은 국내 바이오 기업들의 차세대 플랫폼 기술이 한 단계 검증받는 분기점이 될 가능성이 있다.
