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일라이 릴리가 독일 유전자 치료제 개발사 Seamless Therapeutics(심리스)와 추가 계약을 체결했다. 알지노믹스가 일라이 릴리와 체결한 유전성 난청 관련 협력·라이선스 계약을 한 바 있어 릴리 의존도가 높은 매출 구조상 협력 범위와 역할 설정이 중요한 관전 포인트다.
바이오 의약품, 항체부터 ADC, CAR-T, 유전자 치료제까지
1) 릴리의 ‘난청’ 전략 강화와 추가 계약
릴리는 유전성 난청 치료제 개발을 위해 여러 기술을 병렬적으로 확보하는 움직임을 보이고 있다. 이 과정에서 “릴리가 난청 유전자 치료에 집중한다”는 메시지가 시장에 강하게 전달되었고, 그 직후 심리스와의 공동개발·라이선스 계약이 알려지면서 기존 파트너였던 알지노믹스의 입지 변화 가능성에 관심이 붙었다.
중요한 포인트는 ‘추가 계약=기존 파트너 대체’로 바로 이어지는지 여부다. 여기서 프로젝트는 기술 레벨의 차이(무엇을, 어느 층위에서, 어떤 방식으로 고치는가)와 계약 구조(다중 타겟·옵션형)라는 두 축으로 검토를 진행했다.
2) 릴리의 유전성 난청 관련 파트너/자산 축: 3개의 접근법
릴리가 난청과 관련해 다양한 바이오 기업들과 기술이전, 인수 등의 작업을 거쳤다.
첫째, Akouos(아쿠오스)다. 유전자를 ‘편집’하기보다 ‘보충(gene replacement)’하는 방식으로, 정상 유전자를 전달(주로 AAV 벡터 활용)해 기능을 채우는 접근이다. 단일 유전자, 조기 발병형 난청에서 직관적이며 전달(delivery) 노하우가 중요한 영역이다.
둘째, 알지노믹스다. RNA 치환효소(TSR, Trans-Splicing Ribozyme) 기반으로 DNA를 직접 건드리지 않고 RNA 단계에서 잘못된 정보를 ‘치환’해 정상 단백질 생산을 유도하는 접근이다. 안전성과 조절성(발현량 컨트롤) 측면이 강조되는 포지션이다.
셋째, Seamless(심리스)다. CRISPR ‘절단 후 복구’ 방식이 아니라 programmable recombinase(재조합효소)를 이용해 DNA 서열 안에서 특정 조각을 삽입하거나 교체하는 방식이다. “더 정밀하고 대규모 교정이 가능할 것”이라는 표현은, 큰 서열 교체/삽입을 정확한 위치에서 수행할 수 있다는 기대를 의미한다.
3)심리스 계약은 알지노믹스의 ‘대체’인가
이번 계약으로 관심이 가는 부분은 “심리스의 등장으로 알지노믹스가 밀려나거나 대체되는가”다. 가능한 우려는 존재한다. 릴리가 난청에서 여러 기술을 추가로 확보하면 선택지가 늘어나고, 알지노믹스의 매출에서 릴리 비중이 크다는 점은 투자자 관점에서 파트너 리스크로 읽힐 수 있다. 이 수준의 문제 제기는 합리적이다.
다만 이를 “배제”로 해석하는 것은 무리가 있어 보인다. 이유는 릴리가 단일 기술로 난청을 커버하기 어렵다는 전제 하에 멀티 플랫폼을 택하고 있고, 알지노믹스는 RNA 단계 조절이라는 별도의 역할을 갖고 있으며, 계약 구조 자체가 다중 타겟·옵션형으로 ‘필요한 타겟에서 활용’하는 설계를 내포하기 때문이다.
4) RNA 교정 vs DNA 교정, 뭐가 더 ‘수준이 높은가’
우열의 문제가 아니라 용도의 문제다. DNA는 원본 설계도에 가깝고, RNA는 그때그때 생성되는 작업용 사본(메시지)에 가깝다. 따라서 DNA를 바꾸는 기술은 효과가 영구적일 수 있으나 되돌리기 어려운 부담이 있고, RNA를 바꾸는 기술은 원본을 건드리지 않아 안전·조절 측면이 유리하되 영구적인 유전자 변경은 아니다.
여기서 ‘영구치료가 아니다’라는 표현이 “매일 약을 먹는다”는 의미로 오해될 수 있음을 짚었다. RNA 기반이라도 임상적으로는 장기간 효과를 노리는 방식(예: 전달 벡터를 통해 세포 내에서 기능이 지속되도록 설계)이 가능하며, “영구 변경(DNA level)”이 아니라는 의미가 “빈번한 투약”과 항상 동일한 뜻은 아니다.
5) 알지노믹스 TSR(Trans-Splicing Ribozyme) 플랫폼이란?
TSR은 “DNA를 건드리지 않고 RNA를 치환해 정상 단백질이 만들어지게 한다”는 컨셉이다. 작동 방식은 표적 RNA를 인식하고, 잘못된 구간을 기준으로, (3) 정상 RNA 조각을 연결(트랜스-스플라이싱)해 기능을 회복시키는 흐름이다. 비유하면 원본 파일(DNA)을 수정하기보다, 인쇄된 초안(RNA)의 특정 문단만 갈아 끼우는 방식으로 이해할 수 있다.
TSR의 강점으로는 안전성(원본 비변형), 조절성(발현량 민감 타겟에서 유리), 플랫폼성(타겟이 바뀌어도 설계 원리는 재사용 가능)을 들었고, 한계로는 전달/발현 지속성 최적화가 중요하다는 점과 “영구 DNA 교정”과는 다른 가치 제안이라는 점을 함께 정리했다.
6) 치료 모달리티 비교: RNA 치료제 vs ADC vs 이중항체 vs 세포치료제
RNA 치료제가 원인(유전 정보 흐름)을 조절/교정하는 접근이라면, ADC는 표적 항원을 찾아 독성 약물을 전달하는 암 표적 치료이고, 이중항체는 면역세포와 암세포를 강제로 연결해 면역 공격을 유도하는 면역항암 접근이며, 세포치료제(CAR-T 등)는 면역세포 자체를 개조해 살아있는 치료제로 투입하는 방식이다. 이중항체와 세포치료제는 모두 면역을 활용하나, 이중항체는 ‘약물이 면역세포를 지휘’하는 형태이고 세포치료제는 ‘세포 자체를 병기로 만드는’ 형태라 제조·비용·부작용·조절성에서 차이가 크다.
11) 투자자 관점 정리: 불안인가, 성장인가
알지노믹스는 “단기적으로 불안 요인은 존재하지만, 구조적으로는 검증 이벤트가 다가오는 구간”으로 보인다. 불안 요인은 파트너가 멀티 플랫폼을 취해 선택권을 가진다는 점, 타겟·후보 비공개로 진행 상황이 외부에서 보이지 않는다는 점, 매출 구조상 특정 파트너 비중이 크다는 점 등으로 정리했다.
반면 성장 신호는 릴리가 난청을 중기 테마로 격상하고 관련 계약을 연속적으로 늘린다는 점 자체가 시장 규모와 전략 우선순위를 시사한다는 점, 계약 구조가 다중 타겟 옵션형이라 성과에 따라 마일스톤 트리거가 다수 생길 수 있다.
릴리가 난청 치료에서 멀티 플랫폼 전략을 강화하는 것은 사실이고, 그 때문에 기존 파트너가 밀려날 수도 있다. 하지만 RNA 치환(알지노믹스)·DNA 편집(심리스)·유전자 보충(아쿠오스)은 고치는 층위와 역할이 달라 대체로만 읽기 어렵고, 다중 타겟·옵션형 계약 구조상 배제 단정은 근거가 약하다. 다만 알지노믹스 매출 구조에서 릴리 비중이 큰 만큼, 릴리 내에서의 역할과 협력 범위가 중장기 실적 가시성의 핵심 변수가 된다.
