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최근 글로벌 제약사들이 유전자 치료제와 RNA 치료제 분야에 대한 투자와 파트너십을 빠르게 확대하고 있다. 그동안 이 분야는 희귀질환 중심으로 개발이 진행됐지만, 최근에는 고지혈증·비만·당뇨·고혈압 등 일반 만성질환으로 적응증이 확대되고 있다. 환자 규모가 수십만~수백만 명에 이르는 질환으로 개발이 확장되면서 시장 규모 역시 크게 성장할 것이라는 전망이 나온다.
특히 유전자나 RNA 단계에서 질환의 원인을 직접 조절할 수 있다는 점에서 기존 치료제보다 근본적인 치료 접근이 가능하다는 평가도 나온다. 또 일부 RNA 치료제는 약효 지속기간이 길어 환자가 자주 약을 맞지 않아도 된다는 장점이 있다.
왜 만성질환으로 확대되고 있을까
유전자·RNA 기반 치료제는 질병을 일으키는 유전자 자체를 조절하는 방식으로 작동한다. 기존 약이 단백질이나 대사 경로를 조절하는 방식이었다면, 이 치료제들은 질병의 원인이 되는 유전자 발현 단계에서 작용한다는 특징이 있다.
대표적인 사례가 고지혈증 치료제 렉비오(성분명 인클리시란)이다. 이 약은 siRNA 기술을 이용한 치료제로, 콜레스테롤 수치를 높이는 단백질 생성을 억제한다. 초기 투여 이후 일정 기간 간격으로 투여하면 효과가 지속되는 것으로 알려져 있다.
글로벌 빅파마의 투자 확대
글로벌 제약사 가운데서는 특히 일라이 릴리가 유전자·RNA 기반 치료 기술 확보에 적극적으로 나서고 있다. 릴리는 RNA 치료제 기업 올릭스와 간질환(MASH)과 비만 적응증을 대상으로 한 기술이전 계약을 체결했다.
또 RNA 편집 기술을 보유한 알지노믹스와는 유전성 난청 치료제 개발 계약을 맺었으며, 유전자 편집 기술 기업과의 협력도 확대하고 있다. 이처럼 빅파마들은 다양한 유전자·RNA 기반 치료 기술을 확보하기 위해 투자와 인수합병을 이어가고 있다.
국내 기업 중 주목할 곳
이 같은 흐름 속에서 국내 바이오 기업들에 대한 관심도 높아지고 있다. 특히 RNA 치료제 생태계에서 중요한 역할을 하는 기업들이 주목받는다.
- 에스티팜 – RNA 치료제의 핵심 원료인 올리고뉴클레오티드를 생산하는 기업
- 삼양바이오팜 – RNA 치료제를 체내로 전달하는 약물 전달 플랫폼 보유
- 올릭스 – siRNA 기반 치료제를 개발하는 기업
- 알지노믹스 – RNA를 교정하거나 교체하는 RNA 트랜스 스플라이싱 리보자임 기술 보유
에스티팜: RNA 치료제 생산 기술
에스티팜은 RNA 치료제 개발에 필수적인 올리고뉴클레오티드를 생산하는 기업이다. 올리고뉴클레오티드는 siRNA나 안티센스 치료제 등 핵산 기반 의약품의 핵심 원료다.
이 회사는 기존 화학합성 방식과 달리 효소를 이용한 새로운 합성 기술을 개발하고 있다. RNA 치료제 시장이 커질수록 이러한 생산 기술의 중요성도 함께 커질 것으로 전망된다.
삼양바이오팜의 SENS 전달 플랫폼
RNA 치료제는 체내에서 쉽게 분해되기 때문에 약물을 안정적으로 전달하는 기술이 중요하다. 삼양바이오팜은 이러한 문제를 해결하기 위한 약물 전달 플랫폼인 SENS를 보유하고 있다.
SENS는 이온화 지질과 생분해성 고분자를 활용해 약물을 나노입자 형태로 제형화하는 기술이다. 이렇게 만들어진 나노입자는 RNA 치료제가 체내에서 분해되는 것을 막고, 목표 조직까지 약물을 전달하도록 돕는다.
유전자·RNA 치료제 시장 전망
현재 많은 유전자 치료제와 RNA 치료제 후보물질들이 대사질환 등 대형 시장을 대상으로 임상을 진행하고 있다. 이러한 치료제가 실제 상용화될 경우 시장 규모는 지금보다 훨씬 커질 것으로 전망된다.
특히 치료제 개발 기업뿐 아니라 RNA 원료 생산, 약물 전달 기술 등 관련 생태계 기업들도 함께 성장할 가능성이 높다는 분석이 나온다.
