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신약 개발 과정에서 임상시험은 후보물질이 실제 사람에게 안전하고 효과가 있는지를 검증는 단계다. 동물실험을 마친 후 사람을 대상(건강한 사람 또는 보통 환자)으로 임상 1상이 시작된다. 일반적으로 임상 1상부터 임상 3상까지 단계적으로 수행된다. 각 단계는 목적과 평가 기준이 명확히 다르다. 임상 단계가 뒤로 갈수록 대상 환자 수와 비용은 크게 늘어났고, 신약 성공 가능성은 점차 높아지는 구조다.
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임상시험 1상: 안전성을 확인하는 단계
임상시험 1상은 신약 후보물질을 사람에게 처음 투여하는 단계였다. 이 단계의 핵심 목적은 치료 효과가 아니라 안전성 확인이다. 일반적으로 20~80명 내외의 소수 건강한 성인 또는 환자를 대상으로 진행된다.
임상 1상에서는 약물이 인체에서 어떻게 흡수·분포·대사·배설되는지 확인하는 약동학(PK)을 분석하고, 최대 허용 용량과 주요 부작용을 확인했다. 암 치료제처럼 독성이 강한 약물의 경우에는 환자를 대상으로 바로 1상을 진행하기도 했다. 약력학(PD)은 몸이 약을 어떻게 처리하는지를 나타낸다. 이 단계에서 심각한 안전성 문제가 발견되면 개발은 중단된다.
임상 2상: 효과와 적정 용량을 찾는 단계
임상시험 2상은 약물이 실제 환자에게 효과가 있는지를 처음으로 본격 검증하는 단계다. 보통 수십 명에서 수백 명 규모의 환자를 대상으로 진행된다.
이 단계에서는 약효가 나타나는지 여부와 함께 어떤 용량이 가장 효과적이면서도 안전한지를 평가한다. 그래서 임상 2상은 ‘용량 결정 단계’라고 불리기도 한다.
임상 2상은 다시 2a상과 2b상으로 나뉘는 경우도 있다. 2a상에서는 개념 검증(PoC, Proof of Concept)을 통해 약효 가능성을 확인하고, 2b상에서는 최종 임상 3상에 사용할 용량과 투여 방법을 확정한다.
임상 2상에서 효과가 불충분하거나 부작용 문제가 발생하면 개발이 중단되는 경우가 많다.
임상 3상: 기존 치료제와 비교하는 최종 단계
임상시험 3상은 신약 허가를 위한 마지막 임상 단계다. 수백 명에서 수천 명 규모의 환자를 대상으로 진행되고, 기존 표준 치료제나 위약과 비교해 효과와 안전성을 입증하는 것이 목표다.
이 단계에서는 통계적으로 유의미한 치료 효과가 있는지, 장기간 사용 시 안전성에 문제가 없는지를 종합적으로 평가한다. 임상 3상 결과는 식품의약품안전처나 FDA 같은 규제기관의 허가 심사 자료로 활용된다.
임상 3상은 개발 비용과 기간이 가장 많이 소요되는 단계이고, 성공할 경우 신약 허가로 이어진다.
임상시험 단계별 핵심 요약
임상 1상은 안전성을 확인하는 단계였고, 임상 2상은 효과와 적정 용량을 찾는 단계이고, 임상 3상은 기존 치료제 대비 효과를 입증해 허가를 받기 위한 단계다.
임상시험은 단계가 올라갈수록 성공 확률은 높아지지만, 동시에 비용과 리스크도 함께 커지는 구조다.